1 – Prezydent Trump i sekretarz Kennedy ogłaszają walkę z epidemią autyzmu
“Zbyt długo rodziny pozostawały bez odpowiedzi i opcji, ponieważ wskaźniki autyzmu gwałtownie wzrosły,” powiedział sekretarz Kennedy. “Dziś podejmujemy odważne działania— otwieramy drzwi do pierwszej ścieżki leczenia uznanej przez FDA, informujemy lekarzy i rodziny o potencjalnych zagrożeniach oraz inwestujemy w przełomowe badania. Będziemy podążać za nauką, przywracać zaufanie i dawać nadzieję milionom amerykańskich rodzin.
”Po pierwsze, USA Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) podejmie działania w sprawie potencjalnego leczenia deficytów mowy związanych z ASD. FDA publikuje dziś zawiadomienie w Rejestrze Federalnym, w którym przedstawiono aktualizację etykiety leukoworyna na mózgowy niedobór kwasu foliowego, co wiąże się z autyzmem. Działanie to ustanawia pierwszy uznany przez FDA lek dla dzieci z mózgowym niedoborem kwasu foliowego i objawami autyzmu. Zmiana ta umożliwi leczenie dzieci z ASD i będzie kontynuowane, jeśli dzieci wykażą poprawę językową, społeczną lub adaptacyjną. Po aktualizacji etykiety ASD stanowe programy Medicaid będą mogły obejmować leukoworynę w celu wskazania ASD, we współpracy z Centrami Usług Medicare i Medicaid (CMS). Wreszcie Narodowy Instytut Zdrowia (NIH) rozpocznie badania potwierdzające i nowe badania nad wpływem leukoworyny, w tym badania bezpieczeństwa.
Po drugie, HHS będzie oddziaływać na acetaminofen. Dziś FDA wyda zawiadomienie dla lekarza i rozpocznie proces inicjowania zmiany etykiety bezpieczeństwa acetaminofenu (Tylenolu i podobnych produktów). HHS rozpocznie ogólnokrajową kampanię publiczną mającą na celu informowanie rodzin i ochronę zdrowia publicznego. FDA odpowiada na wcześniejsze badania kliniczne i laboratoryjne, które sugerują potencjalny związek między stosowaniem acetaminofenu w czasie ciąży a niekorzystne skutki neurorozwojowe. FDA uznaje również, że istnieją badania przeciwne, które nie wykazują żadnego związku i że nieleczona gorączka w czasie ciąży może wiązać się z ryzykiem, zarówno dla matki, jak i płodu”
2 – Badanie leczenia leukoworyną (kwasem folinowym)
„Niedobór kwasu foliowego w mózgu, autoprzeciwciała receptora kwasu foliowego alfa i leczenie leukoworyną (kwasem folinowym) w zaburzeniach ze spektrum autyzmu: przegląd systematyczny i metaanaliza”:
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34834493
3 – Zatwierdzanie tabletek leukoworyny wapniowej
Agencja ds. Żywności i Leków rozpoczęła dziś zatwierdzanie tabletek leukoworyny wapniowej dla pacjentów z mózgowym niedoborem kwasu foliowego (CFD), stanem neurologicznym wpływającym na transport kwasu foliowego (witaminy niezbędnej dla zdrowia mózgu) do mózgu. U osób z niedoborem kwasu foliowego w mózgu obserwowano opóźnienia rozwojowe z objawami autyzmu (np. trudności z komunikacją społeczną, przetwarzaniem sensorycznym i powtarzalnymi zachowaniami), drgawki oraz problemy z poruszaniem się i koordynacją.
FDA przeprowadziła systematyczną analizę literatury opublikowanej w latach 2009–2024, w tym opublikowanych opisów przypadków zawierających informacje na poziomie pacjenta, a także dane mechanistyczne, i ustaliła, że informacje te potwierdzają ustalenia, iż leukoworyna wapniowa może pomóc osobom cierpiącym na mukowiscydozę.
Leave a Reply